В США одобрено первое за 20 лет лекарство против серповидноклеточной анемии

Серповидноклеточная анемия - опасное генетическое заболевание крови. Ранее пациентам прописывали только гидроксимочевину, передает ”Ремедиум”. Теперь же в практику войдет аминокислота L-глутамин (торговое наименование Endari), разработанная компанией Emmaus Medical Inc. Средство призвано уменьшать выраженность тяжелых осложнений заболевания.

Итак, при серповидноклеточной анемии гемоглобин приобретает характерное кристаллическое строение. Это ограничивает кровоток, доставку кислорода и приводит к хронической гипоксии, анемии и болевому синдрому. То, что новое средство работает, доказали клинические испытания. Привлекали пациентов 5-58 лет с болевым кризом два или более раза в год. Лечили добровольцев в течение 48 недель.

В результате новое средство сокращало частоту посещений врача для снятия болевого синдрома (путем парентерального введения наркотического обезболивающего или кеторолака) по сравнению с плацебо (3 раза против 4). Плюс, фиксировалось меньше фактов госпитализации (2 против 3) и меньшее число дней в стационаре (в среднем 6,5 против 11).